CRISPR cas9 基因編輯是細(xì)菌、古細(xì)菌在長(zhǎng)期選擇壓力中形成的一種適應(yīng)性免疫防御機(jī)制，用來抵御病毒及外源DNA的入侵。目前，細(xì)菌CRISPR cas9系統(tǒng)已經(jīng)廣泛用于哺乳動(dòng)物細(xì)胞、斑馬魚、小鼠、豬、猴的基因編輯操作。
CRISPR cas9 基因編輯編輯技術(shù)已經(jīng)在水稻、玉米、小麥等作物上開展了如火如荼的應(yīng)用。但是，該技術(shù)在另外一大作物棉花上的應(yīng)用卻仍然悄然無聲。這固然有轉(zhuǎn)化困難、基因組參考序列不全等原因，但更重要的還是棉花復(fù)雜的多倍體基因組要求對(duì)所有等位基因的編輯必須全部完成才能獲得需要的表型性狀，這無疑增加了編輯的難度。
CRISPR cas9 基因編輯編輯的靈感來自于身體抵御病毒的天然防御能力。該技術(shù)使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，該突變有可能治療各種遺傳疾病和病癥。 Duan和他在美國國立衛(wèi)生研究院和杜克大學(xué)推進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)國家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治療Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)的作用該如何去發(fā)揮？
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來切割我們想要去切割的DNA，隨后我們就能夠粘貼DNA來替代我們想要移除的DNA信息，Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?rdquo;來識(shí)別人類基因組中的特殊DNA片段。Cas9能在機(jī)體中存在數(shù)小時(shí)乃至數(shù)周，其在體內(nèi)能夠剪切并且粘貼其它的DNA片段或者DNA目標(biāo)片段。
CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)優(yōu)勢(shì)：
1.傳統(tǒng)基于干擾RNA片斷沉默基因表達(dá)經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)沉默效率低，沉默效應(yīng)保留時(shí)間短、脫靶率高等缺點(diǎn)。CRISPR cas9因其突變效率高、操作簡(jiǎn)單且成本低，已經(jīng)被廣泛的應(yīng)用于基因編輯的基礎(chǔ)研究和技術(shù)開發(fā)。
2.該技術(shù)具備敲除效率高，脫靶率低以及敲除效應(yīng)穩(wěn)定遺傳等優(yōu)勢(shì)，是目前主流期刊發(fā)表論文中*的的基因編輯手段。
3.另一方面，傳統(tǒng)的轉(zhuǎn)基因小鼠獲取難度大，時(shí)間長(zhǎng)（獲得特異性敲除小鼠一般需要一年以上），耗費(fèi)高，而基于CRISPR cas9編輯的小鼠可快速廉價(jià)的研究某個(gè)特定基因在體內(nèi)的功能。
CRISPR cas9 基因編輯系統(tǒng)為基因治療領(lǐng)域帶來了新的希望，提供了能夠治療遺傳疾病的分子工具。
